Le carrefour du mouvement
Chaque geste que nous faisons – lever un bras, marcher, sourire – repose sur une structure microscopique mais essentielle : la jonction neuromusculaire (JNM).
C’est à cet endroit précis que le neurone moteur envoie son signal électrique au muscle, déclenchant la contraction.
Sans jonction neuromusculaire fonctionnelle, impossible de bouger.
Quand la jonction neuromusculaire dysfonctionne
Dans les myopathies ou maladies neuromusculaires (ex. amyotrophie spinale (SMA), myopathie de Duchenne (DMD), myasthénie congénitale), la communication entre neurone et muscle est perturbée :
- le signal ne passe plus correctement,
- le muscle s’atrophie ou se dégénère,
- le patient perd progressivement sa force motrice.
C’est un peu comme si le câble électrique reliant un interrupteur à une lampe se détériorait : l’interrupteur fonctionne, la lampe aussi, mais la lumière ne s’allume plus.
L’approche ARNm : restaurer le dialogue neurone-muscle
Les travaux du Pr Laurent Schaeffer (INMG, Lyon) ont montré que la JNM n’est pas seulement une zone de transmission électrique, mais un véritable hub moléculaire.
De nombreux gènes, protéines et signaux chimiques y interagissent pour maintenir l’équilibre.
Cibler la JNM avec des ARNm thérapeutiques encapsulés dans des LNP hybrides permettrait de :
- remplacer des protéines déficientes (ex. SMN dans la SMA),
- réactiver des voies de signalisation neuromusculaire,
- stabiliser la synapse neuromusculaire et préserver la force musculaire.
Pourquoi les LNP hybrides font la différence
Grâce à leur meilleure stabilité et à leur potentiel de ciblage musculaire et neuronal, les nanoparticules lipide-polymère développées par LNPureTx constituent un vecteur idéal pour :
- délivrer l’ARNm précisément là où il est nécessaire,
- franchir les barrières biologiques qui limitent les LNP classiques,
- envisager des thérapies durables pour des maladies jusqu’ici incurables.
Une vision intégrée, de la molécule au patient
Notre stratégie repose sur une conviction : les maladies neuromusculaires se traitent là où elles naissent, à la jonction neurone-muscle.
Avec l’appui de l’INMG, des HCL et du RHU SMART, LNPureTx veut transformer cette vision en réalité clinique.