La myopathie de Duchenne (DMD) est l’une des maladies neuromusculaires les plus graves. Elle touche environ 1 garçon sur 3 500 et entraîne une perte progressive de la force musculaire, souvent dès l’enfance.
La cause ? Un gène clé, la dystrophine, est défectueux. Sans cette protéine, les fibres musculaires se fragilisent, se détruisent, puis sont remplacées par du tissu cicatriciel ou adipeux.
Les limites des approches actuelles
Aujourd’hui, les traitements disponibles visent surtout à ralentir la progression (corticoïdes, thérapies géniques virales, exon-skipping). Mais :
- les vecteurs viraux ont des contraintes de production et de tolérance,
- le gène de la dystrophine est trop grand pour certains vecteurs,
- les effets restent partiels et les coûts sont considérables.
La promesse des ARNm et des nanoparticules hybrides
Chez LNPureTx, nous travaillons sur une autre voie :
👉 apporter directement un ARNm codant pour une version fonctionnelle de la dystrophine (ou micro-dystrophine), protégé par nos nanoparticules lipide-polymère hybrides.
Ces ARNm agissent comme une recette temporaire que les muscles utilisent pour produire la protéine manquante. Contrairement aux approches virales, ils :
- ne s’intègrent pas dans le génome,
- sont ré-administrables en toute sécurité,
- permettent d’ajuster la dose et d’adapter la thérapie à chaque patient.
Pourquoi les LNP hybrides changent la donne
Les nanoparticules classiques ciblent principalement le foie. Nos LNP hybrides lipide-polymère, développés grâce aux travaux de la Dr Giovanna Lollo, permettent :
- une meilleure stabilité de l’ARNm,
- un ciblage plus efficace des muscles,
- une production scalable et plus accessible.
Vers un futur concret pour les patients
Grâce à la combinaison des recherches du Pr Laurent Schaeffer (jonction neuromusculaire, INMG Lyon) et de la Dr Giovanna Lollo (nanomédecine, IUF), notre objectif est clair :
faire de la DMD la première maladie musculaire où l’ARNm-LNP montre tout son potentiel thérapeutique.
🌍 Pour les familles concernées, cela pourrait signifier :
- ralentir la perte musculaire,
- maintenir l’autonomie plus longtemps,
- améliorer la qualité de vie au quotidien.
👉 Dans notre prochain article : La myopathie de Becker (BMD) : similitudes et différences avec Duchenne, et comment l’ARNm-LNP pourrait répondre aux deux.
#Duchenne #myopathie #ARNm #nanoparticules #thérapieGénique #innovation