La technologie LNPureTx repose sur des nanoparticules lipidiques de nouvelle génération, formulées pour chaque maladie génétique en fonction du tissu ciblé. Ces LNP tirent parti de lipides naturels, de surfaces modulables et d’une architecture interne optimisée pour transporter efficacement des ARNm ou des circRNA.
Nous développons un pipeline thérapeutique innovant ciblant la SMA-1, la NASH génétique, la DMD, la DM1 et d’autres pathologies neuromotrices où la production de protéines essentielles peut être restaurée de manière régulière et contrôlée. L’objectif est de proposer des traitements à la fois hautement ciblés, stables, non immunogènes et compatibles avec une administration répétée.
Chaque maladie génétique touche un tissu précis : la moelle épinière dans la SMA-1, les cellules hépatiques dans la NASH, le muscle dans la DMD, etc.
LNPureTx ajuste la composition lipidique, la surface et la structure interne de chaque LNP pour qu’elle reste stable, fonctionnelle et hautement compatible avec le micro-environnement du tissu ciblé.
Cette ingénierie permet une diffusion optimale, une internalisation efficace et une expression élevée de la protéine thérapeutique.
Cette personnalisation distingue profondément nos LNP des plateformes génériques actuelles.
Nos formulations transportent des ARNm codant la protéine SMN (pour la SMA-1 et la NASH) ou d’autres protéines déficientes dans les maladies neuromotrices.
L’objectif n’est pas de modifier définitivement le génome mais de restaurer régulièrement la fonction cellulaire, comme pour la gestion du diabète ou d’autres maladies chroniques.
Les circRNA, plus stables et exprimés plus longtemps, sont évalués comme alternatives prometteuses pour réduire la fréquence d’injection tout en offrant une expression soutenue.
Cette stratégie permet d’offrir un contrôle thérapeutique précis, adaptable à chaque phase de croissance.
Plutôt qu’un unique traitement irréversible, nos LNP ouvrent la voie
à des thérapies chroniques, administrées tous les 6 à 24 mois
selon les besoins.
Ce modèle permet un ajustement constant : augmentation ou diminution des doses, adaptation à la croissance, prise en compte de comorbidités.
Il s’agit d’une véritable révolution conceptuelle : traiter les maladies génétiques comme des maladies chroniques, avec un suivi thérapeutique, psychomoteur et nutritionnel global visant une vie normale sur le long terme.
Notre technologie LNP
1. Brevet WO2023099722A1
2. Article “Hybrid core-shell particles for mRNA systemic delivery” – J. Controlled Release 353 (2023) : 1037–1049
Thèse / projet de recherche :
3. Publications clés :
Autres références clés sur la SMA (Spinal Muscular Atrophy)
