une plateforme dédiée aux maladies rares :
des nanoparticules lipidiques (LNP) de nouvelle génération pour des thérapies optimisées
Mission
Notre mission : guérir définitivement la SMA pour moins de 1 million d’euros par patient et ouvrir une nouvelle voie pour les maladies rares. En combinant des LNP hybrides lipides-polymères brevetés, des ARNm optimisés pour la fonction neuromusculaire et des coûts de production réduits, nous développons des thérapies géniques à la fois de pointe, accessibles et durables pour les patients.
Pipeline
LNPureTx dispose d’un environnement de recherche académique translationnelle unique en France et en Europe « de la molécule au patient ». La formulation de LNPs dédiées à chaque pathologie, selon le mode d’administration thérapeutique requis, et pouvant encapsuler différents acides nucléiques, repose sur un savoir-faire technologique breveté unique en France.
En développement
Le premier traitement de la SMA vectorisé par LNP à ARNm : une thérapie de nouvelle génération, compatible avec les formes les plus sévères dès la naissance.
En développement
La première thérapie ARNm-LNP ciblant le foie pour restaurer la protéine SMN : une approche durable pour traiter la NASH associée au déficit en SMN1.
En développement
Une nouvelle génération de traitements DMD par LNP-ARNm et LNP-ARNcirc : restaurer la dystrophine directement dans le muscle, par injection intraveineuse ou intramusculaire.
En développement
Une thérapie de nouvelle génération pour la DM1 : des LNP-ASO capables de réduire efficacement l’ARN toxique DMPK, avec une transfection cellulaire supérieure aux vecteurs viraux.
Partenaires
LNPureTx travaille en partenariat avec les grands groupes pharmaceutiques désireux d’élargir leur portefeuille de solutions thérapeutiques pour les maladies rares, notamment celles touchant l’appareil neuromoteur.
Un modèle unique : dès qu’une solution thérapeutique atteint avec succès le stade préclinique, nous contractons la poursuite de la R&D avec un industriel, jusqu’aux essais cliniques.
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