Chez LNPureTx, notre mission est d’offrir une nouvelle génération de traitements par LNP-ARN sûrs, efficaces et biocompatibles, conçus pour être administrés tout au long de la vie.
Nous développons des nanoparticules lipidiques non immunogènes, à lipides naturels, sans polymères toxiques, capables de cibler de manière précise les organes affectés par des maladies génétiques neuromotrices sévères.
Notre approche se distingue des thérapies géniques classiques par ADN, souvent limitées par des réponses immunitaires, des effets irréversibles et un taux d’échec important. Nous privilégions une stratégie thérapeutique progressive, contrôlable et répétable, adaptée aux besoins évolutifs des enfants et jeunes adultes.
Chaque maladie génétique touche un tissu précis : la moelle épinière dans la SMA-1, les cellules hépatiques dans la NASH, le muscle dans la DMD, etc.
LNPureTx ajuste la composition lipidique, la surface et la structure interne de chaque LNP pour qu’elle reste stable, fonctionnelle et hautement compatible avec le micro-environnement du tissu ciblé.
Cette ingénierie permet une diffusion optimale, une internalisation efficace et une expression élevée de la protéine thérapeutique.
Cette personnalisation distingue profondément nos LNP des plateformes génériques actuelles.
Les maladies neuromotrices nécessitent une administration hautement ciblée. LNPureTx développe des formulations spécifiques adaptées à la voie d’injection optimale :
Chaque formulation est pensée pour être stable, hautement compatible avec son environnement cellulaire et efficace à faible dose.
Vers une nouvelle prise en charge des maladies génétiques pédiatriques
Nous promouvons une vision de la thérapie génique plus proche de la prise en charge des maladies chroniques : une intervention régulière et maîtrisée qui permet à l’enfant de développer une musculature robuste, de progresser en motricité, de suivre un programme de rééducation, de nutrition et d’apprentissage adapté.
Ce modèle, à l’inverse d’une approche « tout ou rien » basée sur un unique traitement irréversible, accompagne l’enfant dans la durée.
Notre objectif : permettre à chaque enfant concerné par une maladie neuromotrice sévère de mener une vie normale, avec un potentiel moteur, cognitif et social préservé.
